2024中国儿童生长激素缺乏症诊治指南.docx
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1、2024中国儿童生长激素缺乏症诊治指南摘要生长激素缺乏症会严重影响患儿的生长发育与生活质量,为提高对儿童生长激素缺乏症的认识、规范诊断与治疗,中华医学会J科分会内分泌遗传代谢学组发起并制订中国儿童生长激素缺乏症诊治指南,遵循国际卫生系统中证据推荐分级的评估、制订与评价标准和流程,旨在为中国的生长激素缺乏症患儿提供诊断与治疗热点问题的指导意见,协助临床工作者快速做出诊疗决策。生长激素缺乏症(growthhormonedeficiencyzGHD)是由于垂体前叶分泌的生长激素不足所导致的一种内分泌代谢性疾病,主要以身材矮小为突出症状1L该疾病主要由于先天性基因变异、垂体前叶的某些疾病、损伤或手术切
2、除等因素导致生长激素分泌不足而引起。持续存在且未治疗的GHD,可以引起患儿成年期代谢紊乱、心血管疾病等症状,影响其生活质量和寿命。通过补充生长激素,可以治疗儿童身材矮小,并改善过渡期及成年的代谢、体成分、心理及生活质量2,3O因此,早期识别及早期治疗GHD是非常必要的。随着科学技术的发展,GHD的诊断和治疗已经得到了重大突破,包括临床表现的系统化评价、生长激素分泌的测定,综合诊断和治疗方案的个体化以及新药的研发和应用等。这些进展有助于提高GHD患儿的诊断准确性,治疗效果和生活质量。因此,中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组历时6个月制订中国儿童生长激素缺乏症诊治指南(以下简称本指南),旨在为
3、GHD患儿的激发试验与生长激素治疗提供有针对性的快速指南。一、指南编写方法学本指南的制订方法严格按照美国国立医学研究院提出的可信的循证临床指南原则制定40采用国际公认的卫生系统中证据推荐分级的评估,制订与评价(gradesofrecommendationsassessment,developmentandevaluation,GRADE)标准和流程制订,综合评价证据质量并对推荐意见的强度进行分级5,6,7,8,9o本指南在国际指南协作网()注册。1 .临床专家组的构成与利益冲突管理:本指南专家组成员由全国各地46名儿科、内分泌遗传代谢科等多学科专业医护人员组成,指南专家组主席由上述专家讨论一致
4、推选,均报告了个人潜在的利益冲突(包含经济和学术方面相关的利益冲突2 .证据整合方法:由临床专家组与方法学家讨论并制订本指南关注的临床问题。针对每1个临床问题进行系统性检索(中国知网、万方数据库、中国生物医学文献数据库、PubMed.EMBASExWebofScience,theCochraneLibrary),检索时间为自建库至2023年2月14日。事先制订每一个临床问题的文献纳入和排除标准,并制订数据提取内容。由双人独立进行文献筛查以及数据提取,若遇分歧则由第三人协助解决。在方法学家指导下采用Cochrane偏倚风险评估工具对随机对照试验(randomizedcontrolledtrial
5、zRCT)进行质量评价10z采用文献质量评价量表评价队列研究质量,采用美国国立卫生研究院的偏倚风险评估表评价横断面研究质量。对照研究的数据使用RevMan5.3软件11,采用固定效应模型进行Meta分析。二分类结局的效应值采用相对风险度(riskratio,RR)及其95%CIo连续变量结局的效应值采用平均值差值(meandifference,MD)及其95%CIoMeta分析前充分考虑研究间的临床异质性和方法学异质性。针对不能合并的研究结果仅进行描述性总结。针对患儿身高,采用标准差计分(standarddeviationscore,SDS)作为衡量单位。3 .证据质量评价:本指南使用GRAD
6、E方法对每个临床结局的合并效应值的证据质量进行评价,根据证据体中的偏倚风险、不一致性、间接性、不精确性和发表偏倚,以及证据是否显示出大效应、潜在混杂因素、剂量反应关系,把证据质量分为高、中、低和极低4个水平。使用在线指南开发工具(www.gradepro.org)构建GRADE证据概要和证据到决策的框架504 .推荐意见的形成:方法学家与核心临床专家组成员共同对每个临床问题及证据概要进行讨论,并结合以下方面的考量,干预措施和对照措施的利弊平衡,证据的质量和可信度,相关人员的价值观和偏好,治疗费用,成本效益分析结果,实施干预措施对社会医疗资源平等性和公平性的影响,干预措施的可接受度和可行性。经核
7、心临床专家组投票表决后通过从证据到决策框架形成初步推荐意见。推荐意见分为强推荐与弱推荐(或者有条件推荐),强推荐代表该意见适用于绝大多数甚至全部目标群体的医学决策,弱推荐则代表该意见应该有条件地适用于目标群体,并参考医生与患儿家庭的共同决策。临床专家组成员以讨论或投票的方式,就推荐意见的方向和强度以及相关使用注意事项达成共识。5 .指南的审阅:本指南文稿经过中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组内部及同行评审。6 .指南的报道:本指南的制作主要参考指南研究与评价标准,并遵循卫生保健实践指南报告规范12,13,1407 .指南的更新计划:本指南计划在2026年对临床问题的相关证据以及卫生体系的各
8、项相关指标进行评估,在有新的研究证据的情况下予以更新。二、临床问题及推荐意见临床问题1:精氨酸联合可乐定或左旋多巴等一次性联合激发试验是否可以常规应用于疑似GHD患儿的诊断?推荐意见1:建议将精氨酸联合可乐定或左旋多巴等一次性联合激发试验作为疑似GHD患儿诊断的常用方法(低质量跌,弱推荐在具备条件的医疗机构中,可应用该试验获取相对安全、精确和个体化的GHD诊断,并为患儿制订合适的治疗方案。证据总结:该问题下纳入相关RCT与横断面研究,发表年份为1975至2022年,样本量15642例,均为因身材矮小接受激发试验的疑似GHD患儿,患儿平均年龄在6.24-11.70岁。研究均报道了一次性联合激发试
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