2023儿童罕见病用药总结.docx
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1、2023儿童罕见病用药总结罕见病又称孤儿病,由于我国人口基数大,各类罕见病患者人数近2000万,每年新增患者数超20万,而在确诊人群中仅有5%的罕见病具有经批准的可用治疗药物,因此一些国家和地区为鼓励罕见病药物的研发制定了相应的法律法规,临床和药物研发机构携手合作,为罕见病药物研发和适应症扩充贡献力量。首先为我们简单介绍了几个基本概念:1、真实世界研究(RWS):是针对预设的临床问题,在真实世界环境下收集与研究对象健康有关的数据,或基于这些数据衍生的总数据。通过分析,获得药物的使用情况、潜在获益、风险的临床证据的研究过程。2、真实世界数据(RWD):是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和/
2、或诊疗及保健有关的数据,这些来源包括大规模简单临床试验、实际医疗中的临床试验、前瞻性观察性研究或注册性研究、回顾性数据库分析、病例报告、健康管理报告、电子健康档案等等。3、真实世界证据(RWE):是指对适用的真实世界数据进行恰当和充分的分析所获得的关于药物的使用情况和潜在获益-风险的临床证据,包括通过对回顾性或前瞻性观察性研究或实用临床试验等干预性研究获得的证据。RWS数据助力临床用药案例真实世界数据是如何帮助我们进行药物研究的呢?巩纯秀教授和我们分享了以往的一些可借鉴的案例.I布洛芬注射液通过豁免增加适应症国家药品监督管理局发布的真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则(试行)中提到
3、:布洛芬注射液是非苗体类解热镇痛药物,剂型为注射液、静脉滴注给药,仿制境外上市的原研药开发,该品种首先批准用于中国成人,在上市一段时间之后,申请通过豁免中国儿童临床研究的方式增加原研药已批准的儿童适应症。I司美替尼疗效研究Selumetinib(司美替尼)是针对儿童不可手术的I型神经纤维瘤-丛状神经纤维瘤这一罕见病的治疗,该药除进行了50名患儿的单臂研究外,还与93名患儿的自然病程进行对比研究,证实了该药物的疗效,如果采用非干预的对照组,一是患者量难以收集,二是伦理上挑战很大。I依库珠单抗扩充适应症Eculizumab(依库珠单抗)是针对阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的单克隆抗体,通过患者注
4、册登记的RWE,扩充了适应症至无输血史的PNH,去掉了既往说明书中的Selumetinib治疗PNH患者的临床益处证据仅限于有输血史的患者。奥曲肽治疗CHI的真实世界研究数据对奥曲肽治疗CHI的真实世界数据进行研究的过程先天性高胰岛素血症(CHI)通常出现在新生儿期和婴儿期,是持续性低血糖最常见的病因之一,国外发病率为1/25000至1/50000之间,由于该病发病率低,临床试验开展非常困难。目前该病的一线用药为二氮嗪,在巩纯秀教授开展相关研究之前,国内无正规渠道获取该药,对于二氮嗪无效者可选择奥曲肽,虽然奥曲肽是国际众多指南公认的二线治疗方法,但是说明书并无相关治疗适应症。巩纯秀教授所在中心
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