疾病预后研究与评价.ppt

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1、1疾病预后研究与评价疾病预后研究与评价 2学习要求（学习要求（Learning Objectives)n预后研究常用的设计方案n队列研究和病列-对照研究的特点n掌握预后研究的评价原则3QuestionWhat is the prognosis?您在临床上遇到过预后问题吗？您在临床上遇到过预后问题吗？Please give me example4Examplen面对一个房颤病人，你也许需要考虑或回答面对一个房颤病人，你也许需要考虑或回答会发生脑栓塞吗？会发生脑栓塞吗？发生的可能性有多大？发生的可能性有多大？什么时间会发生？什么时间会发生？哪些因素会促进发生脑栓塞？哪些因素会促进发生脑栓塞？5Pr

2、ognosisPrognosis常涉及到常涉及到4 4方面方面疾病可能结局是什么？The possible outcomes of a target disorder（Qualitative aspect）结局发生的概率 The probabilities that these outcomes might occur（Quantitative aspect）需经过多久时间才发生？（Temporal aspect）哪些因素会促使发生（Prognostic factors)6 预后预后 (Prognosis):(Prognosis):疾病发生后对将来发展为各种不同疾病发生后对将来发展为各种不同后

3、果（痊愈、复发、恶化、伤残、并发症和死亡等）的后果（痊愈、复发、恶化、伤残、并发症和死亡等）的预测或估计。预测或估计。：专业知识专业知识 +患者的疾病特征患者的疾病特征 +预后文献提供的预后文献提供的科学证据，进行综合性判断和估计，使预测结果尽可能科学证据，进行综合性判断和估计，使预测结果尽可能接近患者的真实结局。接近患者的真实结局。一一.预后定义预后定义(Definition)7什么是预后研究？l预后研究是疾病自然病程(natural history of disease)研究的一部分。l疾病自然病程的研究是研究疾病的发生、发展及转归；l预后研究只研究疾病被确立诊断后的临床过程(clinic

4、al course)和影响这一过程的诸多因素Clinical CourseNatural HistoryDiagnosis?outcome8疾病预后研究是指对疾病的转归作出事先的估计n疾病预后的研究至少包括两个方面：“率”的估计，包括：发病率、生存率、治愈率、复发率、死亡率。研究探讨影响预后的因素，它根据疾病不同亚型和一些临床指标，判断疾病的预后，以及筛选影响预后的指标。9预后研究预后研究-种特殊因果关系推导？种特殊因果关系推导？（治疗）疾病预后因素的分析，实际上也是一种因果关系的推导。即在某一疾病中，寻找哪些因素会影响疾病的结局n 病因学研究无病有病n 预后研究预后研究有病死亡（或康复等）n

5、治疗学研究康复有病10二二.预后可以采用哪些研究设计？预后可以采用哪些研究设计？疾病预后研究可以采用随机临床试验吗？疾病预后研究可以采用随机临床试验吗？横断面研究策略可以胜任疾病预后研究吗？横断面研究策略可以胜任疾病预后研究吗？11Options in Prognostic DesignnAnalytic StudieslProspective Cohort Study(经典设计方案经典设计方案)lHistoric Cohort StudylCase-Control StudynDescriptive Studies l Analyses of Secular Trendsl Case Ser

6、ies12Cohort studies13 队列研究考虑到了时间因素，更适合于疾病预后研究n清晰显示疾病的时间生存率：肺癌的1年、5年、10年生存率;糖尿病肾病的5年、10年存活率等n可以较客观地确定研究因素对预后的影响。时间对预后研究至关重要时间对预后研究至关重要14Plasma fibrinogen level and long-term prognosis in Norwegian middle-aged patients with previous myocardial infarction.A 10 year follow-up study.Prospective cohort st

7、udy.自然分为：Plasma fibrinogen level Plasma fibrinogen level 正常follow-up period of 10 years 影响因素：age、EF、total serum cholesterol(TC)、smoking and hypertension J Intern Med 2001 Jun 15队列研究队列研究的基本要素的基本要素 n首先要确定病人是否存在某因素（暴露与否）：即确定首先要确定病人是否存在某因素（暴露与否）：即确定研究因素（暴露因素），研究因素（暴露因素），然后随访一段时间（记录然后随访一段时间（记录随访随访的时间），的时

8、间），再确定病人是否出现阳性结局（再确定病人是否出现阳性结局（结局因素结局因素）这是队列研究的三大基本要素这是队列研究的三大基本要素 暴露与否（研究因素）结局 outcome（随访时间）（测量结局因素）16EXAMPLE TWO研究因素：高血压（有或无）起点：首次心肌梗死出院日结局指标：再发急性心肌梗死（阳性结局）；未再发AMI（删失或未截尾）。随访时间5y从起点阳性结局 或删失的时间问题：高血压是否是心梗后的不良预后因素？问题：高血压是否是心梗后的不良预后因素？17n是预后因素研究的主要内容n在描述性研究和病例对照研究基础上确定暴露因素。在描述性研究和病例对照研究基础上确定暴露因素。n暴露因

9、素必须有明确规定（性质、时间、频率、强度、方式暴露因素必须有明确规定（性质、时间、频率、强度、方式)，最好将暴露定量。，最好将暴露定量。n明确划分暴露与非暴露人群的界限以及暴露因素分级标准明确划分暴露与非暴露人群的界限以及暴露因素分级标准（）确定研究因素（暴露因素）（）确定研究因素（暴露因素）18注意注意n影响疾病预后的因素很多，结合专业知识尽可能将各种可能与预后有关的因素均纳入研究因素，便于多因素分析时不遗漏。19研究预后因素注意几方面因素研究预后因素注意几方面因素l人口学和社会学因素：如性别、年龄、种族、职业人口学和社会学因素：如性别、年龄、种族、职业、受教育程度、经济状况；、受教育程度、

10、经济状况；l生活习惯与嗜好：如烟、酒、茶，饮食习惯等；生活习惯与嗜好：如烟、酒、茶，饮食习惯等；l疾病的亚型、症状、实验室检查和其它辅助检查结疾病的亚型、症状、实验室检查和其它辅助检查结果；果；l各种治疗措施各种治疗措施(混杂）混杂）l各种并发症等各种并发症等20()随访时间随访时间n预后研究需要随访时间，因为时间代表着预后（如以死亡为研预后研究需要随访时间，因为时间代表着预后（如以死亡为研究结局，活究结局，活1 1年与活年与活1010年预后显然不同）年预后显然不同）n观察的终止时间：指整个研究可以得出结论的时间（与暴露观察的终止时间：指整个研究可以得出结论的时间（与暴露-结局的联系强度、潜伏

11、期长短有关）随访时间必须足够长，使结局的联系强度、潜伏期长短有关）随访时间必须足够长，使大部分病人有足够时间出现阳性结局大部分病人有足够时间出现阳性结局n如何确定？根据疾病自然史或病程了解疾病结局发生的时间后如何确定？根据疾病自然史或病程了解疾病结局发生的时间后来确定追踪时间长短（需要专业知识来确定追踪时间长短（需要专业知识)n随访的间隔与次数：依结局出现的速度、研究的人力、物力等随访的间隔与次数：依结局出现的速度、研究的人力、物力等条件而定（一般慢性病条件而定（一般慢性病1-21-2年年/次）次）21（3 3）结局指标）结局指标(终点指标终点指标 endpoint)endpoint)l 最客

12、观是最客观是“死亡死亡”，硬指标，硬指标 预后研究并非均以死亡为结局预后研究并非均以死亡为结局l 其它结局可包括致残、脏器功能衰竭、疾病缓解其它结局可包括致残、脏器功能衰竭、疾病缓解l 阳性结局必须有一个明确和客观的定义，阳性结局必须有一个明确和客观的定义，eg:心功心功 能不全、心肌梗塞、残疾、能不全、心肌梗塞、残疾、TIA22选择疾病不同结局选择疾病不同结局(死亡死亡)人群作为人群作为病例组病例组，仍存活的人群作为仍存活的人群作为对照组，对照组，调查两组人群过去调查两组人群过去暴暴露于某种可能预后因素的比例露于某种可能预后因素的比例，判断暴露的预后，判断暴露的预后因素是否与疾病结局有关联及

13、其关联程度大小的因素是否与疾病结局有关联及其关联程度大小的一种一种观察性观察性研究方法。研究方法。病例病例-对照研究对照研究(Case-Control Study)(Case-Control Study)病例病例-对照研究不能计算时间生存率对照研究不能计算时间生存率23Case control studyDiseaseControlsExposure?Retrospective nature24Example研究那些因素影响研究那些因素影响AMIAMI时发生不同心律失常。时发生不同心律失常。究究MIMI预后，以室性心律失常作为疾病终点指标，收集有室性预后，以室性心律失常作为疾病终点指标，收集有

14、室性心律失常的心律失常的MIMI病例作为病例组，无室性心律失常的病例作为病例组，无室性心律失常的MIMI病例病例作为对照组，回顾性调查其原因，结果发现室性心律失常作为对照组，回顾性调查其原因，结果发现室性心律失常患者多见于前壁患者多见于前壁MIMI，而房室传导阻滞多见于下壁，而房室传导阻滞多见于下壁MIMI。25 回顾性收集暴露史回顾性收集暴露史 比较比较 前壁梗死前壁梗死(a)室性心律失常病例室性心律失常病例下壁梗死下壁梗死(b)（a+b)?a/(a+b)/c(c+d)1 前壁梗死前壁梗死(c)传导阻滞病例传导阻滞病例下壁梗死下壁梗死(d)（a+b)梗死部位与心律失常关系的病例对照示意图梗死

15、部位与心律失常关系的病例对照示意图RR=a/(a+b)c/(c+d)27预后不同研究设计的区别预后不同研究设计的区别n横断面研究：横断面研究：顾名思义横断面，即一次性获取所需的资料,这种资料不适宜作预后研究。n病例病例-对照研究：对照研究：由结局（病例/对照）推导病因（暴露率），也不适宜于作预后概率估计n队列研究：队列研究：由病因（暴露/非暴露）推导结局（发病率），预后研究主要的研究策略。n病例病例-对照研究和队列研究的区别在于：对照研究和队列研究的区别在于：l前者是由“果”至“因”，l后者是由“因”至“果”；281.1.疾病预后因素分析疾病预后因素分析目的：目的：识别疾病预后因素，便于干预识

16、别疾病预后因素，便于干预方法：方法：同危险因素研究同危险因素研究回顾性临床资料分析回顾性临床资料分析 病例对照研究病例对照研究 前瞻性队列研究前瞻性队列研究分析方法：分析方法：单因素单因素 多因素分析多因素分析三三.疾病预后研究的基本方法疾病预后研究的基本方法 29描述疾病的治愈率、病死率、致残率、缓解率、描述疾病的治愈率、病死率、致残率、缓解率、复发率、生存率、生存分析复发率、生存率、生存分析 （率率）只能采用只能采用 队列研究队列研究2.2.预后概率的估计预后概率的估计纵向性设计纵向性设计30预后因素分析预后因素分析为有效地指导临床决策，需要知道某个因素是否存在，对预后有什么影响。这就是预后因素分析，这个因素就是研究因素例如：研究高血压高血压是否为发生再次心肌梗死的（不良）预后因素因素31统计分析统计分析-单因素分析单因素分析单独研究每个因素对疾病结果的影响，忽略联合单独研究每个因素对疾病结果的影响，忽略联合作用的因素，有局限性。作用的因素，有局限性。须保证观察组和对照组组的临床特点和其他非研须保证观察组和对照组组的临床特点和其他非研究的预后因素都相同。究的预后因素都相同。为减少混