北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）.docx

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1、北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）为全面贯彻落实国务院关于（支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案的批复（国函（2023）130号）关于支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品,由特定医疗机构指导药品使用”工作任务，支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，进一步满足罕见病临床用药需求，制定本方案。一、总体要求（一）指导思想以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，全面贯彻落实党的二十大精神，坚持以人民健康为中心，把保障人民健康放在优先发展的战略位置,将罕见病药品保障先行区建设作为丰富临床用药供给、推动诊疗

2、能力提升、探索罕见病多层次保障的重要举措，发挥首都资源优势，进一步满足人民群众罕见病临床用药需求.（二）基本原则坚持政府引导，多方参与.强化政府在罕见病药品保障先行区建设中的引导作用，以先行区建设“小切口优化罕见病药品保障机制，深入推进先行先试多主体联动，构建政府引导、多方参与的工作格局.坚持服务临床，安全有序。以临床需求为导向，聚焦北京市医疗机构罕见病诊疗需求，持续提升罕见病药品供应的进口效率和可持续性.聚焦罕见病药品供应保障和质量安全，加快完善罕见病药品保障先行区建设配套措施，提升罕见病药品保障力度和安全水平.坚持闭环管理,健康发展。深刻认识罕见病药品供应保障管理的特殊性，积极借助信息化手

3、段，实现全程溯源.结合罕见病药品保障先行区定位和区域优势,探索推动罕见病药品保障相关产业协同、健康发展.（三）工作目标通过建立罕见病药品保障先行区白名单制度，打通政府部门前置指导、进口企业保税备货、一次审批多次进口通关等罕见病临床急靠药品临时进口便利化保障通道，探索多方联动、高效便捷、闭环管理、全程可溯的罕见病药品保障北京模式，为全面深入开展罕见病药品保障先行区建设提供有力支撑.二、建设任务（一）建立先行区白名单制度建立涵盖罕见病临床急靠药品临时进口、流通、使用全过程的罕见病药品保障先行区白名单制度（医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业三个“白名单），实现经国家药品监督管理局（以下简称国

4、家药监局）批复后，对于纳入“白名单的罕见病临床急需药品，由选定的药品进口企业保税备货，指定的医疗机构在国家批准的数量范围内可根据临床需求多次进口使用，实现来源可查,去向可追，推动由“人等药向药等人的转变.1.医疗机构白名单”由北京市卫生健康委员会（以下简称市卫生健康委）组织开展遴选和认定，并实行动态调整.按医疗机构白名单认定程序（见附件1）认定并纳入“白名单”的医疗机构，可在试点期间内结合临床诊疗情况进行综合研判，预估进口数量，直接向国家药监局申请进口使用罕见病临床急需药品.2 .罕见病临床急需药品白名单由北京市药品监督管理局（以下简称市药监局）结合国家药监局批准罕见病临床急需药品临时进口情况

5、;口总发布.市卫生健康委结合纳入白名单”的医疗机构临床需求，指导其向国家药监局提出临时进口申请。国家药监局收到申请后，按程序函询国家卫生健康委员会（以下简称国家卫生健康委），对符合要求的申请，国家药监局作出同意进口的批复，由市药监局以白名单”形式发布。罕见病临床急翕药品白名单明确每种药品允许使用的医疗机构名单，并根据临床需求及批准情况实施动态调整.按罕见病临床急需药品白名单认定程序（见附件2）认定并纳入白名单的药品，试点期间可在北京天竺综合保税区保税备货，在天竺口岸一次通关多次进口，并在获准的医疗机构使用.3 .药品进口企业臼名单”由北京首都国际机场临空经济区管理委员会（以下简称首都机场临空经

6、济区管委会）负责组织遴选和认定，药品进口企业白名单实行动态调）整.按照药品进口企业白名单认定程序（见附件3）认定并纳入“白名单”的药品进口企业，能够以保税备货模式开展罕见病临床急需药品白名单”品种的存储、迸口、配送等业务.（二）建立提前评估工作机制1.纳入白名单”的医疗机构依据罕见病临床药品需求，可直接向国家药监局提报多个罕见病临床急靠药品的临时进口申请，并同时抄报市卫生健康委、市药监局.2.市卫生健康委收到“白名单医疗机构抄报的申请并；匚总需求后，在国家卫生健康委指导下组成联合专家组，对提出申请的医疗机构是否具备使用管理能力、药品是否临床急需、需求量是否合理等内容进行提前评估，形成书面评估意

7、见，并报国家卫生健康委.（）建立保税备货供应保障制度对于纳入“白名单的罕见病临床急需药品，药品进口白名单企业可以结管医疗机构需求在北京天竺综合保税区保税备货，以保障罕见病患者用药的连续性.（四）优化一次通关多次出区使用进口程序1 .医疗机构可以自行或者委托药品进口白名单”企业，持国家药监局批宜分批办理进口药品通关单,每一次进口的药品数量以及进口次数不受限制，但累计不得超过;比复总数量.罕见病临床急需药品通关无需进行口岸检验.2 .药品进口企业应建立罕见病临床急需药品通关台账，办理进口药品通关单后，可按照医疗机构临床需求，将一次进口的罕见病三床急需药品分多次出区，并配送至相对应的医疗机构使用.（

8、五）建立全流程追溯体系市药监局按照全过程管理的要求建设罕见病临床急翕药品临时进口追溯系统.药品迸口企业、医疗机构应落实主体责任，按照要求上传追溯信息,实现罕见病临床急俞药品从入境至药品进口企业、配送至医疗机构以及患者使用全过程追溯.药品进口企业负责对进口到综合保税区的罕见病临床急靠药品赋码、扫码入仓、上架.入出库扫码、药品通关和放行应符合药品追溯要求，完成扫码出区后直接配送至指定试点医疗机构.配送到医疗机构后，医疗机构需完成扫码登记，确保完成全程追溯。（六）加强事中事后联合监管北京海关应履行对保税存储罕见病临床急熹药品的海关监管职责，实施便利化通关措施,并依职责开展相关工作.市药监局应加强对罕

9、见病临床急俞药品通关后流通环节的监管，指导区市场监督管理局依职责对辖区“白名单医疗机构开展监督检查，并依职责开展相关工作.市卫生健康委应督促白名单”医疗机构对其使用的罕见病I临床急需药品实施追溯管理，会同市药监局对罕见病临床急需药品使用及追溯进行监督管理,防止流弊,并依职责开展相关工作.医疗机构应及时将所有不良反应报告至市药监局；若发生严重不良反应，应及时通报市药监局、市卫生健康委、药品进口企业.市药监局与市卫生健康委共同研判临床用药风跄，必要时采取停止使用等紧急控制措施，并分别报告上级主管部门首都机I场临空经济区管委会负责纳入“白名单的罕见病临床急需药品进出综合保税区管理的统筹协调,组织督促

10、“白名单”药品进口企业落实对入境罕见病临床急俞药品实施追溯管理的要求，并依职责开展相关工作。定期组织市区两级相关部门依职责开展罕见病药品监督检有工作,形成闭环管理.加强信用监管，提升监管效能，违法违规信息按本市有关规定纳入单位信用记录并向社会公布.三、保障措施（一）加强组织领导，强化统筹协调建立由市药监局、市卫生健康委、北京市医疗保障局（以下简称市医保局）、北京海关、首君阳I场临空经济区管委会、哌义区政府共同参与的联席工作机制，负责统筹资源、协同配合，促进部门联动、形成工作合力。办公室设在首都机场临空经济区管委会.充分发挥联席工作机制的统筹协调作用，建立联席会议制度，统筹协调、研究推进工作实施

11、方案有效落实；建立信息通报制度，加强部门间信息沟通；建立监督检查机制，定期组织市区两级相关部门开展监督检查工作。（二）明确各方责任，严格知情同意医疗机构、药品进口企业依法对进口药品承担风睑责任.医疗机构应当与药品进口企业签订协议，药品进口企业应当与境外生产企业签订协议，明确双方责任，保证药品质量.药品进口企业要切实履行企业主体责任，确保药品源头可溯、流程可直、储运安全、供给高效；要及时跟进国际国内药品监管动态，切实做好有关风睑的预防和化解工作.医疗机构应制定责任风跄分担和免责相关规定.在用药前，医生应向患者明确说明病情、用药风险和其他需要告知的事项，并取得书面知情同意;不能或者不宜向患者说明的

12、，应当向患者的近亲属说明，并取得其书面知情同意.（三）规范诊疗行为，加强使用管理医疗机构要制定临床技术规范，明确药品的临床诊治用途、患者群体、使用科室及医生名单；建立专项管理制度，对医师处方、用药医嗔的适宜性进行审核,严格规范医师用药行为.监测记录临时进口药品使用相关的临床诊疗病历及药品安全性、有效性、经济性、依从性、不良反应等信息数据，并应当长期保存;制定完善的安全防范措施和风睑监控处若预案；按规定对临时进口药品合理储存；按年度对临时进口药品进行两古，并报告市卫生健康委；按规定选取药品经营企业开展采购、进口和配送临时进口药品等相关工作;充分保障患者的知情同意权，制定临床使用指南、伦理审查、多

13、学科会诊、诊后跟踪等制度机制.市卫生健康委应指导医疗机构按照医疗机构药事管理规定做好使用管理，配合市药监局开展不良反应监测和药品信息化追溯.市药监局应建立罕见病临床急需药品不良反应监测、追溯召回等监管机制，指导药品进口企业规范开展罕见病临床急需药品的运输存储管理.（四）引导社会参与，拓宽保障渠道市医保局按照国家统一要求和市政府工作部署,探索采取普患健康睑等方式减轻患者用药负担。鼓励医疗机构、药品进口企业、保险机构通过商业保睑提供医责险、罕见病用药风险补偿等保睑服务.鼓励公益性组织参与罕见病药品保障先行区建设.（五）鼓励创新研发,支持产业发展探索在北京天竺综合保税区打造罕见病医药成果转化示范基地

14、，支持境外罕见病药品在京注册上市,顺义区政府应支持北京天竺综合保税区罕见病药品保障先行区建设，在资金、人才等领域给予专项政策支持。首都机场临空经济区管委会应做好属地保障与行业管理的综合协调及风睑联动处苦工作；研究制定罕见病药品保障先行区建设实施方案，推动相关部门做好整体谋划布局，形成一揽子制度设计，加速产业集聚;督促药品进口企业规范运营、落实责任；优化营商环境，促进相关产业发展。（六）强化宣传力度，共筑健康保障做好罕见病药品保障先行区建设情况和取得成果的宣传工作，借助新媒体等多种渠道方便公众和医疗机构了解罕见病药品保障先行区相关政策，促进各方形成合力，更好地服务罕见病临床用药济求.本方案自发布

15、之日起实施，试行时间为2年,试行时间结束后,我市相关责任部门将及时总结、评价方案运行情况，有序组织推进后续工作。附件：1.医疗机构白名单认定程序2 .罕见病临床急需药品白名单认定程序3 .药品进口企业白名单认定程序附件1医疗机构白名单认定程序一、组织申报市卫生健康委组织符合申报条件的医疗机构提交申报资料。二、申报条件及申报材料（一）申报条件1.具备较强的罕见病诊疗能力，在中国罕见病诊疗服务信息系统登记病例累计超过3000例，或在申报时间的上Y年度，医疗机构门急诊和住院接诊罕见病病例超过2000人次、病种不少于20种的医疗机构,或诊疗病例未在其他医疗机构覆盖的医疗机构.罕见病病种按照国家卫生健康委公布的病种计算.4 .在近三年未发生临床药品使用重大安全事件。5 .具备按照国家卫生健康委和国家药监局印发的临床急需药品临时进口工作方案采购进口药品的条件.6 .北京市罕见病诊疗协作网成员医疗机构优先.7 .作为国家医学中心主体单位的医疗机构优先.8 .北京市国际医疗试点医疗机构优先.（二）申报材料1.医疗机构开展罕见病诊疗活动的能力情况说明，包括但不限于罕见病诊疗人员专业、人员梯队、罕见病痣种具体情况、设施配置等；2 .医疗机构近三年药品临床使用的工作总结；3 .医疗机构具备按照临床急需药品临时进口工作方案采购罕见病临床急需药品的条件及有关制度；4 .医疗机构的合法登记文件复印件（