以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）实施框架.docx

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1、以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）实施框架目录A阶段实施框架2一、研究目的2二、研究内容2三、研究方法31.确定研究目标和问题32,确定收集信息所需的目标人群33.研究的实施4四、A阶段申请资料要求7附:A阶段工作要点总结表8B阶段实施框架IO一、研究目的10二、研究内容与方法IO1 .以患者为中心确定目标产品特征102 .以患者为中心制定临床开发计划113 .临床结局评估的开发124 .以患者为中心设计与实施临床试脸12三、与监管机构沟通交流15四、B阶段申请资料要求15附，B阶段工作要点总结表17C阶段实施框架18二、研究内容与方法181 .关键临床试脸设计192 .临

2、床结局评估的使用203 .患者体睑数据收集204 .临床试脍的实施20三、与监管机构沟通交流20四、C阶段申请资料要求21附：C阶段工作要点总结表22D阶段实施框架23一、研究目的23二、研究内容与方法231 .患者参与获益风险评价232 .说明书起草过程中纳入患者意见243 .以患者为中心设计上市后所究24三、与监管机构沟通交流25四、D阶段申请资料要求26附1:D阶段工作要点总结表27W2:D阶段以患者为中心的获益风险评价总结29E阶段实施框架30一、研究目的30二、研究内容30三、研究方法311 .定量方法322 .定性和/或定量的社会学方法研究323 .其他方法32四、上市后患者体验数

3、据的应用33五、E阶段申请资料要求33附:E阶段工作要点总结表34相关定义35参考文献37本实施框柒旨在介绍参与“关爱计划的产品/项目，围绕“以患者为中心的药物研发”可开展的工作及相关方法。应用本实施框架时，请同时参考药物临床试验质量管理规范(GoodC1.inica1.Practice,GCP),人用药品技术要求国际场调理事会(Internationa1.Counci1.forHarmonisationofTechnica1.RequirementsforPharmaceutica1.storHumanUse.ICH),并确保符合相关法律法规的要求。A阶段实施框架一、研究目的A阶段为药物研发

4、的立项阶段。在药物的早期开发阶段，邀请患者参与的主要目的是了解患者未满足的临床需求，并根据患者的意见明确研究中需要评估的相关内容,这些都将用于指导后续临床研发策略的制定。与其他常见疾病相比，罕见疾病的认知度更低，因此邀请罕见疾病患者早期参与药物研发，从患者端了解疾病的症状、疾病对患者生活的影响，以及患者本人对疾病如何影响其生活的看法等，将在罕见疾病药物开发过程中发挥重要作用。在A阶段与患者群体互动并收集定性/定量数据将有助于定位罕见疾病患者临床需求，为后续开展更有针对性和系统性的临床研究奠定基础。结合我国国情，从A阶段开始，除了与药物研发相关的关注点以外，还要关注整个生态系统的建设，如患者教育

5、体系，包括与患者互动过程中对临床研究基本概念，数据解读的基本知识的宣教，医疗专业人士参与评估的必要性，以及患者互动相关的合规措施等，这些将为患者群体和治疗领域的长期健康发展提供坚实基础。二、研究内容为了指导临床开发，通常在A阶段会通过患者的参与来收集以下信息、患者观点/患者体舲数据(PaIiCn1.CXPCriCnCCda1.a,PED)：患者诊治现状：如患者就诊路径、常见漏诊误诊、专科/多学科诊疗的可及性；当下患者的治疗选择，如超适应症用药、非处方药、替代和支持疗法等；未满足的需求：如疾病症状，以及对患者和其家庭广泛的影响;治疗获益以及疾病改善程度对患者生活质量产生的影响；疾病症状和当前治疗

6、/标准治疗（如有）所造成的负担，以及对相关治疗的满意度情况； 了解疾痛自然史、疾病异质性、疾痛亚型以及发病率和患病率等信息，如不同患者的不同表现、疾病亚组间差异、疾病周期中的不同表现，不同阶段患者对于治疗的反应，合并症和并发症： 了解患者对风险（如药物潜在不良反应）、治疗不确定性（如是否能从治疗中获益）的接受程度以及对不同类型的治疗方式和给药方式的偏好性。在收集以上患者观点/PED数据信息的过程中，通常需要多学科专业参与设计和决策：另外，在患者参与和数据分析的过程中，需要采取适当的方法和措施，确保信息/数据科学可靠，用以得出对患者最为重要的事项。三、研究方法根据研究目标（如“研究内容章节所列）

7、范围和研究问题的不同，采取不同的研究方法。在实施过程中，可参考组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）讥1 .项定研究目标和问题A阶段的研究目标通常为确定由疾病所导致或治疗过程中对患者最为重要的事项。研究问题是将研究目标进一步细化的有待回答的问题。2 .确定收集信息所需的目标人蟀需根据已确定的研究目标和问题，明确目标人群和纳入标准。在获得患者数据时，不仅要获得相关、可靠、准确的数据，还要关注参与者的代表性和多样性。由于罕见疾病的特殊性，难以开展大样本研究，但仍然需要确保足够的样本量，以便基于目标人群的体验数据获得可靠的结论。具体可参考组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）沆可通过

8、罕见疾病专业医生和医院（包括但不限于这些方式）了解和寻找所关注的目标患者群体。考虑到患者组织在患者疾弗发展及治疗历程中的参与度，也可以通过患者组织推荐患者/专家。此外，还可通过其他途径寻找患者，例如患者倡导者、患者小组或患者线上社区、通过文献和/或先前的研究寻找之前参与过研究的潜在患者或组织、通过相关医疗领域媒体信息来寻找相关患者群、患者社区的特定网络或平台等。3 .研究的实施可以使用多种方法获知对患者重要的事项，这将有助于了解疾病/症状和设计临床试验。3.1 背景研究为了解患者最迫切的需求并指导药物研发，所开展的研究建议从了解疾病特征以及现有治疗手段开始。在患者中开展研究前，应查阅文献综述等

9、资料，或咨询相关领域专家，或借助其他信息源，有针对性地制定研究问题，并选择恰当的方法，以便确定对患者疾病或疾病体验最为重要的事项。已有数据（例如，利用现有的自然史研究或真实世界数据）将有助于了解疾病特征；如果缺乏已有数据，申请人可考虑开展疾病自然史研究，具体可参考罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则讥3.2组织收集患者观点/患者体验数据建议在制定研究计划时，先与拟参与的患者进行初步沟通，对研究的目标、期望和执行计划进行解释。根据预期的目标，通过适当的方法（包括产生证据的方法以及获得患者观点/PED的补充性方法）收集患者的体验数据，具体方式（包括但不限于）如下：（1）开展定性和/或定量研究以

10、产生相关证据可使用定性研究方法、定量研究方法或混合方法研究，来确定对患者最为重要的事项。这些方法可独立使用，也可作为互补性方法同时使用。研究方法（包括但不限于）如下： 患者访谈（包括一对一访谈、小组访谈）等定性研究方法； 通过谑研问卷收集可量化数据，开展定量研究； 采用开放性问题和固定答案式问题的调研问卷，或访谈结合带有固定答案式问题的调研问卷，进行混合方法研究； 利用社交媒体，通过观察社交媒体中的讨论或信息来定性的收集数据；观察可采用回顾性观察的形式，也可采用前暗性观察；也可在社交媒体中实施问卷调研，前赌性地收集数据； 德尔菲专家组法。（2）其他方式除了上述研究来产生证据外，还可采用以下补充

11、性的患者参与活动来获知患者观点/PED： 咨询委员会。咨询委员会可以用来测试观点和收集反馈；还可以用于共同创建解决方案和策略。咨询委员会包括公司患者咨询委员会和患者社群咨询委员会。 顾问。有些患者可以被聘为顾问支持开发团队，共同创建解决方案和策略。所选方法应适合研究目的和所需解决的问题，具体可以参考组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）。3.3 .数据管理与分析计划一旦确定了方法，在正式收集数据之前建议制定数据管理和分析计划。应记录预期数据的类型、拟采用的分析方法、数据管理（例如数据将如何存储以及是否可共享）以及需规避的风险。3.4 将患者观点/患者体验数据应用于临床开发A阶段所获得数

12、据可用于了解患者未满足的需求，和对患者最重要的事项，可作为未来临床开发的依据。此外，在A阶段中所获知的对患者最重要的事项，以及当前临床治疗现状/评估方法，可用于支持后续临床试验中评估方法和/或临床终点的开发，例如： 使用定性和/或定量数据来选择/开发或验证测量策略中涉及的临床结局评估（C1.inica1.OutcomeAssessments.COA）； 使用定性和/或定量数据来了解对患者而言与疾病/治疗相关的重要事项，以及有意义的变化幅度/程度； 使用疾病自然史数据了解疾痍发生发展特点、临床终点的潜在变异性； 基于所获知的患者诊治流程、对风险的可接受度等定性数据,评估临床开发计划和相关研究设计

13、可行性。3.5 资源整合与沟通交流在我国，随着社会对罕见疾病患者群体的关注，一些医院/医疗中心已建立起罕见疾病患者登记数据库，提供了部分罕见疾病的自然病史信息。同时，一些罕见疾病患者也逐步自发或有组织地形成了罕见疾病患者组织，这些患者组织在患者教育、医疗信息共享，以及在患者参与药物研发和药物临床试验中发挥了重要作用，并且推动了社会对罕见疾病认知的提高。在组织患者参与罕见疾病药物临床研发的过程中，在合法合规的前提下，鼓励申请人借鉴、利用巳有的数据和医疗资源，借助患者组织的力量，与罕见疾病患者开展高效的沟通，将自身的研发资源、医院/医疗中心的临床资源以及患者组织的社会资源有机整合，共促以患者为中心

14、的罕见疾病药物研发。药审中心鼓励申请人在考虑收集与疾病负担和治疗相关的患者观点/PED时，尽早与监管机构进行沟通交流，以获得相关反债。附表（“A阶段工作要点总结表“）可用于总结在A阶段开展/计划开展的患者参与相关活动。四、A阶段申请资料要求拟申请加入“关爱计划”A阶段的项目，在申请时需提供：A-I:A阶段工作要点总结表；A-2:A阶段患者观点/体骏数据研究计划/研究报告；A-3：临床结局评估评估工具开发计划书（如适用）；A-4：疾疾自然史研究计划/结果（如适用）；A-5：其他（如适用）。附:A阶段工作要点总结表（请根据计划开的开展的工作勾选适用而拟研究问题参与忠拧类型证据/体聆数据获取方法O盘

15、者诊治现状O患者医疗专业人士患者倡导者O患者咨询委员会O其它（请明确）O定性研究（如一对一访谈、小组访淡,专家访读,彼尔菲专家组法等）口定Ift研究（如问卷调研）O定性和定址混合方法研究现方数据.如疾病自然史，其实世界数据其它方法O咨询委员会O颐何其它（请明确）O未满足的需求O患者口医疗专业人士患者In导者O患者咨询委员会其它（请明确） 定性研究（如一对访谈、小组访谈，（;家访谈.卷尔菲号家级法等）O定量研究（如问卷调研） 定件和定Ia混合方法研究 现有数据，如疾病自然史，立实世界数据 其它方法O咨询委员会O顾何其它（请明确）O患乔的治疗获益以及疾病改善科度对其生活侦址产生的影隼 患者医疗专业人士 患苻倡导言 患者咨询委M会 其它（请明确） 定性研究（.忠齐席护齐访谈（如一对一访谈、小姐访谈,专家访谈,彼尔非专家乱法等）O定量研究（如问卷调研）O定性