RDPAC患者为中心的互动交流活动白皮书.docx

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1、“患者为中心”的互动交流活动白皮书目录一、背景、目的与定义3二、”患者为中心”的互动交流活动概览4（）患者未满足7j求41 .全球患者主要未满足需求42 .国内患者群体面临的主要问题4（）里于41 .国际“患者为中心”的互动交流活动概述42 .国际政策环境5（）lF61 .国内“患者为中心”的互动交流活动概述62 .国内政策环境7三、患者事务和“患者为中心”的互动交流活动基本原则.9（一）核心价值观9（）贝U*9（三）职责9四、“患者为中心”的互动交流活动细则11（一）“患者为中心”的互动交流活动决策树11（二）理解患者旅程11（三）“患者为中心”的互动交流活动的具体类型131 .证据生成及交

2、流132 .寻求患者建议及洞见143 .患者沟通/教育/倡导类型174 .患者支持项目225 .管控式用药246 .其他形式26（四）报销与报酬26（五）与患者、患者权益代表和患者组织的沟通281 .信息的性质292 .信息的内容303 .信息的表现形式324 .审批32五、患者个人信息保护337结语34七、附件355 一）术语与缩写356 ）伤U361 .患者倾向性研究362 .患者参与临床指南的产生363 .PAP.脊活新生.脊髓性肌萎缩症患者援助项目374 .PSP-Yi路有你.白求恩免疫相关疾病患者教育项目375 .管控式用药386 三）参考文献39一、背景、目的与定义随着整个医药行业

3、都在倡导“患者为中心”的工作理念的转变，各相关方，尤其是药/械企业，作为最重要的参与者，开展了诸多的以“患者为中心”的工作以及尝试。企业在推进与患者的合作的同时，也致力于规范与完善相关的制度与规范，或是制定基于具体项目的适用于我国的标准操作流程（Standardoperatingprocedures,SOPs）,或者响应公司全球的号召和倡导。目前，国内尚缺乏行业共识的，为企业开展“患者为中心”的互动交流合作提供指导和参考的指导规范或原则。中国外商投资企业协会药品研制和开发工作委员会（R&D-basedPharmaceuticalAssociationCommittee,RDPAC）坚持“以患者

4、为中心”的价值，兼顾社会责任和行业发展。2022年，RDPAC率先在其RDPAC行业行为准则（2022年修订版）中新增了与患者组织的互动的章节，从范围、参与申明、书面文件和活动等四个方面制定了行为准则。同年7月，RDPAC医学事务工作组患者事务工作小组成立，集结了会员公司中经验丰富的医学部从事患者事务的同事，启动了我国行业首部“患者为中心”的互动交流活动白皮书（下文简称白皮书）的撰写工作。工作小组通过梳理现状、确定框架、内容撰写、多轮修订、RDPAC审核，才最终迎来了白皮书的发布。白皮书总结了行业的宝贵经验，并借鉴国外相关指导原则和经验，旨在为企业开展患者相关工作的同仁们提供指导和参考，从而促

5、进我国行业“患者为中心”的文化与理念的倡导，并推动“患者为中心”的互动交流活动的长足发展。“患者”和“患者为中心”的互动交流活动的定义：白皮书中“患者”是指患者个体、患者的家属、监护者、看护者以及患者组织等；“患者为中心”的互动交流活动是指在疾病领域和/或产品生命周期（从研发、上市、定价及支付、治疗及可及性）各个阶段中一切与患者相关的项目，包括有患者直接参与和/或间接参与的互动交流活动。二、“患者为中心”的互动交流活动现状概览（一）患者未满足需求1 .全球患者主要未满足需求图1，患者主要未满足需求DiamondCUt“田。治疗叵|回情感黜艮务、应对方法、财务/法律等社区的支持，获得社会服务等费

6、用治疗及护理人员相关负担2 .国内患者群体面临的主要问题国内患者群体面临的主要问题表现为两个方面，一方面是医疗层面的，如可能面临缺乏有效治疗手段、优质医疗资源稀缺、医疗资源分布不均衡、疾病长期管理等困难；另一方面是经济负担沉重、心理压力巨大、家庭和社会支持不足、社会融入困难等经济、社会、心理等其他层面的挑战。（二）全球视野1.国际“患者为中心”的互动交流活动概述PatientEngagementSynapse（PES）平台的报告显示，患者参与的项目所涉及的主要目的包括了研究、准入、组织/系统开发、患者教育等，还包括了差距分析、照护提供/照护路径、政策等其他目的；患者参与不断深入，从通知/告知、

7、共同设计、到顾问；患者参与的范围也扩展到药物的全生命周期，包括了研究和开发、临床前、临床开发、注册审查与审批、以及上市后等“1.（如图2和图3）InformInvolw图2PES患者参与项目涉及主要领域的分布(353个项目)。OOOooo图3*PES患者参与项目的患者叁与程度和生命周期的分布(353个项目)2.国际政策环境药物研发过程中患者参与越来越受到重视。全球多国政府及相关监管部门出台了相应的指南以指导和规范药物研发全程从患者的需求出发，并积极引入患者参与，并成立相关专业委员会促进患者参与药物研发的执行以及最大限度地引入患者参与。在美国，美国食品药品监督管理局(U.S.FoodandDru

8、gAdministration,FDA)颁发了多部聚焦患者的药物研发的指南和操作规范，指导企业在药物研发过程中更好地引入患者参与,；并成立了患者参与顾问委员会，通过与临床试验转型计划(CliniCaITriaISTranSformatiOnlnitiatiVe,CTTD合作成立了患者参与合作机构，帮助企业在药物研发过程开展与患者的合作“旬o在欧洲，欧洲药品监督局(EuropeanMedicinesAgency,EMA)管理委员会和科学委员会管理机构人用医药产品委员会(CommitteeforMedicinalProductsforHumanUse,CHMP)正在起草EMA与患者、消费者及其组织

9、之间的互动框架，旨在概述患者和消费者参与机构活动的基础Pl；国际人用药品注册技术协调会(InternationalCouncilforHarmonisationofTechnicalRequirementsforPharmaceuticalsforHumanUse,ICH)也正在制定相关指南，计划提供一种在方法论上合理的、能同时满足受监管行业和监管机构目的的、全球统一的患者观点纳入的方式，来推进以患者为中心的药物开发。临床指南开发过程中患者参与也受到了相当的关注。英国国家卫生与临床优化研究所(NationaIInstituteforHealthandCareExcellence,NICE)苏格

10、兰学院间指南网络(ScottishIntercollegiateGuidelinesNetwork,SIGN)在临床指南与最佳实践的开发过程中，积累了很多引入患者参与的成功经验，并不断提高患者在工作组中的占比。(三)国内现状1 .国内“患者为中心”的互动交流活动概述在国内，通过各相关方的不断尝试与实践，在已获批产品开展“患者为中心”的项目方面积累了很多的经验。2022年辉瑞公司与IQVIA合作发布的中国医药行业患者为中心理念指导下项目开展(获批后)现况调研报告(2021)显示，国内“患者为中心”的项目主要涉及扩大目标患者群、提高患者支付能力、维持患者依从性、提高药品可及性、提供治疗认可度等五大

11、互动目标；活动类型包括了患者教育、生存现状及疾病负担调研、患者管理、互联网医院以及科普文章发表、患者组织培育等共13种。国内的患者参与药物研发虽起步较晚，但已有相关指导规范的发布以及一些成功经验。2019年，蔻德罕见病中心(ChineseOrganizationforRareDisorders,CORD)便发布了患者社群组织如何推动药物研发全球经验报告，该报告通过研究分析我国罕见病患者组织参与促进药物研发的现状，结合全球经验，为推动我国患者组织与科研人员及医药产业界在药物研发方面建立合作提供了一份详实、严谨、客观的指导参考意见。2022年7月6日，国家药品监督管理局药品审评中心(Centerf

12、orDrugEvaluation,CDE)发布了关于公开征求组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则(征求意见稿)意见的通知31,同年11月组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则(试行)发布2指导原则指出，在药物研发过程，倾听患者感受，关注患者视角，有助于确保获取来自患者的体验、需求和区分优先级，这些信息可作为临床试验关键质量要素之一，纳入整体药物研发计划；并强调了患者的意见在药物研发的所有阶段都能体现其重要意义和价值。指导原则为组织患者参与药物研发工作明确了基本原则、组织工作的各阶段目的、基本因素考虑、组织后工作，以及注意事项，并提供了参考示例等，以指导国内的患者参与药物研发的开展。在早期开发

13、阶段，目前国内已上市和在研的几款罕见病脊髓性肌萎缩症药物都是患者及患者组织积极倡导并参与的经典案例。在临床研究阶段引入患者参与方面，信达公司程序性细胞死亡蛋白-I(ProgrammedCeHdeathProtein1,PD-1）治疗复发自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（naturalkiller/T-celllymphoma,NKT1.）的研究就是一个非常好的案例。在这个研究中，淋巴瘤之家首次作为患者组织呼吁发起并全程参与，从试验早期方案设计、入组招募、研究中心选择等，促进了研究快速并成功的完成，也积累了我国患者参与药物研发的宝贵成功经验。与此同时，企业也可通过与患者组织的充分交流与合作，改善患者对

14、疾病治疗和临床试验的认知，提升患者参与临床试验的满意度，以推进全球新药在中国的注册临床申请及上市，加速全球新药中国首发E1.2 .国内政策环境2.1 国内患者组织及合作的现状患者组织一词来源于欧美社会广泛存在的patientorganization（PO）,直译过来就是患者组织；类似的还有PatientgroUP（PG,患者团体），patientcommunity（PC,患者社群），PatientadVoCaCygroUP（PAG,患者倡导团体）等偿引。我国患者组织起步相对较晚，国内91%的罕见病患者组织是在2010年以后成立的侬】。随着患者主体意识的提升，我国患者组织如雨后春笋般发展起来。相关利好政策的相继推出，如2014年党的十八届四中全会首次提出“加强社会组织立法，规范和引导各类社会组织健康发展”【2叫同年关于促进慈善事业健康发展的指导意见发布P*2016年“健康中国2030“规划纲要提出“注重发挥群团组织以及其他社会组织等的作用”，为患者组织在我国的发展提供了良好的制度保障2刀。目前我国患者组织尚无统一的定义，且患者组织的分类有待研究。传统的患者组织是指由某一种或一类疾病的患者或家属发起成立，代表和维护患者群体利益，进行患者和家属自助互助的非营利组织。随着患者组织数量和规模的增加，功能定位的扩展，综合性患者组织、由服务提供方建立的患者组织、为中小患者服务的平台